A cura di Michela Rampini e Cristina Festari
Ieri, lunedì 7 giugno, la Food and Drug Administration (FDA), l’agenzia del farmaco americana, ha approvato Aduhelm (Aducanumab) il primo trattamento che, diversamente dai farmaci sintomatici attualmente in commercio, agisce direttamente sulla fisiopatologia della malattia di Alzheimer (AD) riducendo l’amiloidosi cerebrale. L’approvazione è stata accolta con grande entusiasmo da tutte le associazioni Alzheimer internazionali.
Per approvare il farmaco, l’FDA ha utilizzato il percorso di approvazione accelerata, un percorso inteso a fornire un accesso anticipato a terapie potenzialmente preziose per i pazienti con gravi malattie in cui c’è un bisogno insoddisfatto e dove c’è un’aspettativa di beneficio clinico nonostante qualche incertezza residua riguardo a tale beneficio. Infatti gli studi condotti fino ad oggi non hanno inequivocabilmente dimostrato che la rimozione di amiloidosi dal cervello comporta un significativo beneficio sui sintomi clinici tipici della malattia (disturbi cognitivi e funzionali). Alla luce di questa incertezza l’FDA ha richiesto alla Biogen/Eisai, l’azienda farmaceutica che ha messo a punto la molecola, di “condurre studi post-approvazione per verificare il beneficio clinico previsto”. Se questi studi non evidenzieranno tale beneficio, l’FDA disporrà di procedure regolatorie che potrebbero portare al ritiro di Aducanumab dal mercato.
La federazione Alzheimer Europe si è espressa a riguardo sottolineando la necessità di comunicare chiaramente per quali pazienti sarà indicato il trattamento, poiché esso sarà limitato ai pazienti con diagnosi di AD in fase iniziale, supportata dalla presenza di amiloidosi cerebrale accertata con analisi del liquor cerebro-spinale o con PET per amiloide.
I pazienti europei, tuttavia, non potranno beneficiare di Aducanumab nell’immediato, in quanto il farmaco è attualmente in fase di valutazione completa da parte della European Medicine Agency e della Swissmedic. Le decisioni dei regolatori europei non sono previste prima della fine dell’anno. Una volta che l’Aducanumab sarà stato approvato dai regolatori europei, le discussioni sui prezzi e sui rimborsi si svolgeranno a livello nazionale.
Come ricercatori impegnati in questo campo, auspichiamo che questa importante scoperta porti nuova linfa alla ricerca di cure per la malattia di Alzheimer anche per le persone nelle fasi più avanzate e di approcci preventivi durante tutto il corso della vita. Speriamo inoltre che questo trattamento innovativo sia rapidamente disponibile in tutti i paesi europei e accessibile ai pazienti indipendentemente dal loro livello socio-economico o dal luogo di residenza.