Gli studi hanno dimostrato che donanemab e lecanemab hanno rallentato il declino cognitivo rispettivamente del 35% e del 27%. Fotografia: Ian Allenden/Alamy
Poiché i risultati mostrano un rallentamento del 35% nel declino cognitivo, i leader sanitari affermano che decisioni rapide sono cruciali
Le autorità di regolamentazione della salute sono sollecitate ad approvare rapidamente due farmaci per la demenza rivoluzionari al fine di garantire che milioni di persone che potrebbero trarne beneficio non vengano lasciate nel limbo, dopo ulteriori dati di sperimentazione sbalorditivi.
I risultati finali di uno studio fondamentale hanno confermato che donanemab, prodotto da Eli Lilly, ha rallentato del 35% il declino cognitivo nei malati di Alzheimer. I risultati della sperimentazione pubblicati lo scorso anno hanno mostrato che un secondo farmaco, lecanemab, prodotto da Eisai e Biogen, ha ridotto il tasso del 27%.
I leader sanitari hanno salutato l’arrivo dei farmaci come un punto di svolta nella lotta contro l’Alzheimer, grazie al quale la malattia potrebbe diventare gestibile tanto quanto condizioni come il diabete o l’asma.
La dott.ssa Susan Kohlhaas, direttrice esecutiva della ricerca e delle partnership presso l’Alzheimer’s Research UK, ha affermato che è fondamentale che le autorità di regolamentazione agiscano tempestivamente per evitare che i pazienti debbano sperimentare frustranti attese per trattamenti clinicamente efficaci.
“Ora abbiamo due trattamenti per l’Alzheimer potenzialmente in grado di cambiare la vita all’orizzonte e abbiamo bisogno di decisioni normative rapide in modo che le persone che potrebbero beneficiare di questi trattamenti non siano lasciate nel limbo”, ha detto Kohlhaas. “Dopo 20 anni senza nuovi farmaci per l’Alzheimer, le persone colpite da questa malattia meritano di avere risposte su nuovi trattamenti il più rapidamente possibile”.
Eli Lilly ha richiesto l’approvazione per donanemab negli Stati Uniti e lo farà nel Regno Unito nelle prossime settimane, secondo una persona a conoscenza della questione. “Le sottomissioni ad altri regolatori globali sono attualmente in corso”, hanno aggiunto.
Lunedì sera, il cane da guardia della spesa sanitaria in Inghilterra, il National Institute for Health and Care Excellence, ha dichiarato di aver iniziato a valutare se donanemab potesse essere utilizzato nel NHS.
Prima che Nice possa dare il via libera al farmaco per l’uso nel sistema sanitario nazionale, Eli Lilly deve anche ottenere l’approvazione dall’autorità di regolamentazione dei medicinali del Regno Unito, la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency.
Lecanemab ha ricevuto il via libera negli Stati Uniti all’inizio di questo mese, ma è ancora in attesa di approvazione nel Regno Unito e in Australia.
L’Alzheimer è la causa più comune di demenza, una delle più grandi minacce per la salute del mondo. Si prevede che il numero di persone che convivono con la demenza a livello globale quasi triplicherà a 153 milioni entro il 2050 e gli esperti hanno affermato che rappresenta una minaccia in rapida crescita per i futuri sistemi sanitari e di assistenza sociale in ogni comunità, paese e continente.
I risultati finali della sperimentazione di donanemab, pubblicati sul Journal of the American Medical Association e presentati lunedì alla conferenza internazionale dell’Associazione Alzheimer ad Amsterdam, hanno concluso che dopo 76 settimane di trattamento aveva rallentato il declino clinico del 35,1% nelle persone con Alzheimer precoce il cui cervello le scansioni hanno mostrato livelli bassi o medi di una proteina chiamata tau.
Quando i risultati sono stati combinati per le persone che avevano livelli diversi di questa proteina, c’è stato un rallentamento del 22,3% nella progressione della malattia.
Ciò significa che le persone con la malattia potrebbero continuare a svolgere attività quotidiane tra cui fare la spesa, fare le pulizie, gestire le finanze e assumere farmaci.
I risultati finali dello studio, noto come Trailblazer ALZ-2, hanno esaminato la sicurezza e l’efficacia del farmaco. I ricercatori hanno studiato quasi 1.800 persone con Alzheimer in fase iniziale. La metà di loro ha ricevuto un’infusione mensile di donanemab – che agisce rimuovendo una proteina chiamata amiloide che si accumula nel cervello delle persone con Alzheimer – e l’altra metà ha ricevuto un placebo per 18 mesi.
I ricercatori hanno scoperto che tra un piccolo numero di persone nello studio c’erano alcuni gravi effetti collaterali come il gonfiore del cervello. Tre decessi nel gruppo donanemab e uno nel gruppo placebo sono stati considerati “correlati al trattamento”.
David Cameron, l’ex primo ministro e presidente dell’Alzheimer’s Research UK, ha descritto i risultati come una svolta.
Mike Colley, che ha partecipato per due anni alla sperimentazione globale di donanemab, ha dichiarato: “Sono una delle persone più fortunate che tu abbia mai incontrato, solo per questo”.
L’ottantenne, la cui memoria e capacità di elaborare le informazioni sono state compromesse dalla malattia, ha dichiarato a BBC News: “Mi sembra di avere più fiducia ogni giorno e sono sicuro che avrà successo”.
Eli Lilly ha affermato di essere pronta a collaborare con le autorità di regolamentazione sanitaria di tutto il mondo sui “prossimi passi normativi appropriati”.
Anne White, vicepresidente esecutivo di Eli Lilly e presidente di Lilly Neuroscience, ha dichiarato: “Se approvato, riteniamo che donanemab possa fornire benefici clinicamente significativi per le persone affette da questa malattia e la possibilità di completare il ciclo di trattamento già a sei mesi una volta eliminata la loro placca amiloide.
Il dottor Richard Oakley, direttore associato della ricerca e dell’innovazione presso l’Alzheimer’s Society, ha dichiarato: “Questo è davvero un punto di svolta nella lotta contro l’Alzheimer e la scienza sta dimostrando che è possibile rallentare la malattia. Trattamenti come il donanemab sono i primi passi verso un futuro in cui il morbo di Alzheimer potrebbe essere considerato una condizione a lungo termine insieme al diabete o all’asma: le persone potrebbero dover conviverci, ma potrebbero avere trattamenti che consentano loro di gestire efficacemente i sintomi e continuare a vivere vite soddisfatte.
Oltre all’approvazione da parte delle autorità di regolamentazione, la diagnosi sarebbe fondamentale, ha affermato Oakley. “Non possiamo avere una situazione in cui i trattamenti sono approvati per l’uso… ma le persone non vengono diagnosticate in anticipo o in modo sufficientemente accurato per essere ammissibili”.
Ha aggiunto: “Questi studi dimostrano che [questi farmaci] rimuovono una proteina chiamata amiloide dal cervello in modo davvero efficace, e questo sembra rallentare la progressione della malattia.
“Consente alle persone di essere in grado di fare cose come guidare un’auto, gestire le finanze, parlare di attualità, riconoscere i membri della famiglia più a lungo. Crediamo davvero che questo sia l’inizio di una nuova era per l’Alzheimer”.